Szpiczak plazmocytowy to nowotwór wywodzący się z komórek plazmatycznych, które są częścią układu odpornościowego i odpowiadają m.in. za produkcję przeciwciał. W przebiegu choroby komórki te zaczynają namnażać się w sposób niekontrolowany, tracą swoją prawidłową funkcję i produkują nieprawidłowe białka. Mogą one uszkadzać różne narządy, zwłaszcza nerki i kości. W Polsce każdego roku diagnozuje się około 2 tysięcy nowych przypadków szpiczaka.
Od choroby śmiertelnej do przewlekłej – jak zmieniło się leczenie?
Jeszcze ponad 20 lat temu średni czas przeżycia pacjentów wynosił zaledwie około trzech lat. Dziś, dzięki rozwojowi medycyny, mediana przeżycia sięga 10–15 lat, a niektórzy chorzy żyją ponad 20 lat. Szpiczak stał się więc chorobą przewlekłą — pacjenci żyją dłużej, ale wymagają stałego leczenia, regularnych wizyt u specjalistów oraz kolejnych linii terapii. Z czasem jednak możliwości leczenia mogą się wyczerpywać. Choroba staje się oporna na kolejne terapie, a pacjenci są często zmęczeni długotrwałym procesem leczenia, który nie daje im wytchnienia ani poczucia stabilizacji. Właśnie w tym kontekście ogromne nadzieje budzą nowoczesne terapie komórkowe CAR-T.
CAR-T – na czym polega przełomowa terapia komórkowa?
Terapia CAR-T polega na wykorzystaniu własnych komórek odpornościowych pacjenta — limfocytów T — które są pobierane, a następnie modyfikowane genetycznie w laboratorium. Dzięki tej modyfikacji zyskują zdolność rozpoznawania i niszczenia komórek nowotworowych. Po podaniu z powrotem do organizmu działają jak „żywy lek”, który nie tylko eliminuje komórki nowotworowe, ale również może się namnażać i utrzymywać swoją aktywność.
Terapie CAR-T są już stosowane u pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną, chłoniakami oraz szpiczakiem plazmocytowym. W Polsce pierwsze podanie tej terapii miało miejsce w 2019 roku u chorego na chłoniaka, a dwa lata później zastosowano ją u pacjenta ze szpiczakiem — w ramach badania klinicznego.
Dla kogo jest terapia CAR-T i kiedy działa najlepiej?
Początkowo CAR-T stosowano u pacjentów po wielu liniach leczenia, u których dostępne opcje terapeutyczne były niemal wyczerpane. Nawet w tej grupie uzyskiwano jednak długotrwałe remisje. Obecnie coraz więcej wskazuje na to, że jeszcze lepsze efekty można osiągnąć, stosując tę terapię na wcześniejszych etapach choroby — już w drugiej linii leczenia.
Eksperci wskazują, że w przyszłości CAR-T może być wykorzystywana także u pacjentów z tzw. chorobą resztkową, czyli wtedy, gdy w organizmie pozostaje minimalna liczba komórek nowotworowych. U takich osób ryzyko nawrotu jest bardzo wysokie, dlatego wczesna interwencja mogłaby znacząco poprawić rokowanie.
Czy CAR-T może zastąpić przeszczep?
Trwają również badania nad tym, czy terapia CAR-T może w przyszłości zastąpić przeszczepienie komórek krwiotwórczych i stać się elementem leczenia pierwszej linii. Rozwój tej technologii jest dynamiczny i wiele wskazuje na to, że jej rola będzie systematycznie rosła.
Dostępność terapii CAR-T w Polsce – co się zmienia?
Jednym z największych wyzwań pozostaje obecnie dostępność tej terapii w Polsce. Mimo że kraj jest dobrze przygotowany organizacyjnie — działa już kilkanaście ośrodków zdolnych do jej podawania — CAR-T w leczeniu szpiczaka plazmocytowego nie jest jeszcze refundowana. Tymczasem doświadczenia z leczenia innych nowotworów hematologicznych pokazują, że mimo wysokiego kosztu jednorazowego podania, terapia ta może być opłacalna w dłuższej perspektywie, zastępując wieloletnie, ciągłe leczenie.
Do tej pory w Polsce terapią CAR-T leczono już kilkuset pacjentów z innymi wskazaniami, głównie chłoniakami i ostrą białaczką limfoblastyczną. To doświadczenie stanowi solidną podstawę do rozszerzenia jej zastosowania na kolejnych chorych ze szpiczakiem.
Czy szpiczak będzie chorobą wyleczalną?
Wszystko wskazuje na to, że jesteśmy dopiero na początku tej drogi — ale kierunek zmian jest wyraźny. Terapie komórkowe mogą w przyszłości nie tylko wydłużać życie pacjentów, ale realnie prowadzić do ich wyleczenia.
Materiał prasowy
